El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado la aprobación del primer medicamento que utiliza CRISPR/Cas9, una novedosa tecnología de edición genética.
Casgevy (exagamglogén autotemcel) está indicado para el tratamiento de la betatalasemia dependiente de transfusión y la drepanocitosis grave en pacientes de 12 años o más para los que es apropiado el trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) y no se dispone de un donante adecuado.
La betatalasemia y la drepanocitosis son dos enfermedades raras hereditarias causadas por mutaciones genéticas que afectan a la producción o función de la hemoglobina, la proteína de los glóbulos rojos que transporta el oxígeno por todo el cuerpo. Ambas enfermedades son debilitantes y potencialmente mortales.
Casgevy es un medicamento de terapia génica celular que utiliza la tecnología CRISPR/Cas9 para editar el genoma de las células madre sanguíneas del propio paciente.
La edición genética CRISPR permite encontrar una secuencia específica de ADN dentro de una célula, utilizando unas "tijeras moleculares" para hacer cortes precisos permite añadir, eliminar o alterar material genético en ese lugar concreto del genoma de las células.