Acceso temprano vs. certeza en el beneficio clínico de los nuevos antitumorales: ¿qué opinan los pacientes?

A la hora de aprobar nuevos medicamentos, las agencias reguladoras se enfrentan continuamente a la disyuntiva de garantizar la certeza del beneficio clínico y promover a la vez la rapidez del acceso al medicamento.

En el proceso de aprobación de los fármacos contra el cáncer, el parámetro de la supervivencia global se considera, en su evaluación, la medida más robusta del beneficio clínico y la que más interesa a los pacientes. Por ello, este parámetro a veces es suficiente para obtener la aprobación acelerada, con el compromiso posterior de llevar a cabo ensayos confirmatorios posteriores para verificar o refutar el beneficio clínico del fármaco.

Se desconoce hasta qué punto los pacientes con cáncer están dispuestos a aceptar la incertidumbre sobre el beneficio clínico de los nuevos fármacos oncológicos a cambio de un acceso más rápido. Así, con el fin de examinar las preferencias por el acceso frente a la certeza, se ha realizado un estudio en Estados Unidos mediante una encuesta online de investigación en una muestra representativa de adultos con alguna experiencia relacionada con el cáncer (ellos mismos, un amigo cercano o miembro de la familia que haya sido diagnosticado previamente o en la actualidad de algún tumor).

Previo al cuestionario, los sujetos visualizaban un vídeo en el que se planteaban dos escenarios de evaluación de dos fármacos A y B, que posteriormente se planteaban como opciones alternativas para elegir en 12 preguntas distintas en las que se consideraron aspectos relacionados con la certeza del beneficio y el tiempo de acceso.

Ante una certeza muy baja de que un fármaco proporcionara un beneficio para la supervivencia, los encuestados estaban dispuestos a esperar hasta 21,68 meses (IC95 % 17,61-25,74) para que se mostrara una certeza alta (pruebas sólidas) de beneficio para la supervivencia.

Los encuestados de mayor edad (≥ 55 años), los de raza distinta a la blanca, los de menores ingresos (< 40 000 dólares al año) y los que tenían menor esperanza de vida fueron los más sensibles al aumento en el tiempo de espera hasta el acceso.

Así, en este estudio los individuos expresaron fuertes preferencias por la certeza de que un fármaco contra el cáncer ofreciera un beneficio para la supervivencia, y en algunos casos, una mayor disposición a esperar para tener una certeza mayor (más allá de la supervivencia libre de progresión) a la que se exige actualmente para evaluar el beneficio de la mayoría de los fármacos contra el cáncer utilizados en el contexto metastásico.

Bibliografía

• • Forrest R, Lagarde M, Aggarwal A, Naci H. Preferences for speed of access versus certainty of the survival benefit of new cancer drugs: a discrete choice experiment. Lancet Oncol. 2024: S1470-2045(24)00596-5. DOI: 10.1016/S1470-2045(24)00596-5.