Anemia falciforme: Voxelotor como una prometedora alternativa de tratamiento

Un amplio ensayo pivotal de fase 3 ha demostrado que voxelotor, un inhibidor de la polimerización de la hemoglobina desoxigenada, induce un aumento significativo de los niveles de hemoglobina normalmente funcional, siendo superior a placebo (51% vs. 7%), de forma que puede actuar como fármaco modificador de la enfermedad. De manera interesante, su perfil toxicológico es aceptable y la incidencia de reacciones adversas no difiere de la administración de placebo.

La enfermedad de células falciformes –también conocida como anemia falciforme o drepanocítica o drepanocitosis– es una patología hereditaria cu