Atrofia muscular espinal: nusinersén es eficaz también en pacientes adultos

Se han publicado los resultados de un estudio observacional con la cohorte más amplia hasta la actualidad de pacientes no pediátricos con AME –de inicio tardío– tratados con nusinersén en la práctica clínica real. Con datos de 124 pacientes (57 de ellos con un seguimiento de hasta 14 meses), se pone de manifiesto una mejoría clínicamente significativa en la función motora en una proporción de pacientes variable entre el 28% a los 6 meses y el 40% al final del estudio. A pesar de la evolución progresiva de la parálisis muscular, los resultados confirman el beneficio del fármaco en adolescentes y adultos.

Nusinersén (Spinraza^®) es un oligonucleótido