Europa: la EMA recomienda suspender el medicamento Oxbryta® para la anemia falciforme

La agencia europea de medicamentos (EMA) a través de su comité para medicamentos de uso humano (CHMP) recomienda suspender la autorización de comercialización del medicamento para la anemia de células falciformes Oxbryta® (voxelotor).

Esta medida se toma como precaución mientras se lleva a cabo una revisión de los datos emergentes, iniciada en julio de 2024.

La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha informado que su Comité de Medicamentos Humanos (CHMP), con expertos en representación de la AEMPS y del resto de agencias nacionales europeas, ha recomendado suspender la autorización de comercialización de este medicamento para la anemia de células falciformes Oxbryta® (voxelotor) (EMA, 2024a).

La recomendación surge a raíz de los datos de seguridad emergentes de dos estudios basados en registros, que indican que los pacientes de los estudios tuvieron una mayor incidencia de crisis vaso-oclusivas (CVO) durante el tratamiento con Oxbryta® que antes de comenzar el tratamiento con el medicamento. Las crisis vaso-oclusivas se encuentran entre las complicaciones más comunes de la anemia falciforme; implican episodios de dolor agudo y pueden provocar otras complicaciones de salud, como artritis, insuficiencia renal y accidente cerebrovascular.

Estos nuevos datos de seguridad surgieron mientras la EMA ya estaba revisando los beneficios y riesgos de Oxbryta® como parte de una revisión en curso que comenzó el 29 julio de 2024 a petición de la Comisión Europea, de conformidad con el artículo 20 del Reglamento (CE) n.º 726/2004. La revisión (referral) la ha llevado a cabo el CHMP, responsable de las cuestiones relativas a los medicamentos de uso humano, y la EMA adoptó su dictamen. El dictamen del CHMP se ha enviado a la Comisión Europea, que emitirá una decisión final jurídicamente vinculante aplicable en todos los Estados miembros de la UE (EMA, 2024b).

Esto se produjo porque los datos de un ensayo clínico mostraron que se produjo un mayor número de muertes con Oxbryta® que con placebo, y otro ensayo mostró que el número total de muertes fue mayor de lo previsto. El estudio GBT440-032 estaba evaluando los efectos del voxelotor en las mediciones de la ecografía Doppler transcraneal del flujo sanguíneo arterial cerebral en niños de 2 a 15 años que padecen anemia falciforme y tienen un alto riesgo de accidente cerebrovascular. El estudio reclutó a 236 pacientes de Egipto, Ghana, Kenia, Nigeria, Omán, Arabia Saudita, Estados Unidos y el Reino Unido. Hubo 8 muertes en personas que tomaron voxelotor y 2 muertes en personas que tomaron placebo.

El estudio GBT440-042 está evaluando los efectos del voxelotor en las úlceras de las piernas en 88 pacientes de 12 años reclutados de Brasil, Kenia y Nigeria. Ocho muertes han ocurrido en la parte abierta de este estudio.

El tratamiento con voxelotor se ha suspendido para los pacientes de ambos estudios, así como para aquellos que se inscribieron en un estudio de seguimiento (GBT440-038).

Hasta el momento no hay evidencia clara de que Oxbryta® haya causado alguna de las muertes en los ensayos, y todavía se está esperando información sobre muchos de los casos.

En este contexto, el CHMP consideró que, en general, estos datos plantean serias preocupaciones sobre la seguridad de Oxbryta®. Por tanto, debido a las mayores incertidumbres, recomendó suspender la autorización, la comercialización y el suministro del medicamento hasta que se hayan evaluado todos los datos disponibles en la revisión en curso.

Paralelamente, la empresa que comercializa Oxbryta® ha decidido retirar y recuperar el medicamento de todos los países en los que está disponible, así como interrumpir los ensayos clínicos en curso, los programas de uso compasivo y de acceso temprano.

Recomendaciones

Durante el tiempo en el que se lleva a cabo la revisión, la EMA recomienda que:

- los médicos no deben iniciar el tratamiento con Oxbryta® en nuevos pacientes;
- los médicos deben comunicarse con los pacientes actualmente tratados con Oxbryta® para suspender el tratamiento y analizar opciones de tratamiento alternativas;
- los médicos deben seguir vigilando a los pacientes para detectar eventos adversos después de suspender el tratamiento con Oxbryta®;
- los pacientes deben hablar con su médico antes de dejar de tomar su medicamento;
- los pacientes que tengan alguna duda deben hablar con su médico.

Se enviarán recomendaciones más detalladas a los profesionales sanitarios que prescriben, dispensan o administran el medicamento en una comunicación directa con el profesional sanitario (DHPC). La DHPC también se publicará en las páginas web de la EMA y de la AEMPS.

La recomendación de suspensión de la EMA se enviará a la Comisión Europea, que emitirá una decisión jurídicamente vinculante aplicable en todos los Estados miembros de la UE. La EMA seguirá evaluando y examinando Oxbryta®, y emitirá una recomendación final a su debido tiempo.

Bibliografía

• • European Medicines Agency (EMA). EMA recommends suspension of sickle cell disease medicine Oxbryta. News, 26 September 2024. Disponible en la web: https://www.ema.europa.eu/en/news/ema-recommends-suspension-sickle-cell-disease-medicine-oxbryta (consultado el 01 de octubre de 2024).
• • European Medicines Agency (EMA). EMA starts review of sickle cell disease medicine Oxbryta. Review follows reports of fatal cases in clinical trials. Referral, 29 July 2024. Disponible en la web: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/referrals/oxbryta (consultado el 01 de octubre de 2024).