Los nuevos medicamentos autorizados en la Unión Europea en 2016

La Agencia Europea de Medicamentos (European Medicines Agency; EMA) emitió durante 2016 una recomendación favorable de autorización para todos los estados de la Unión Europea (por parte de la Comisión Europea, responsable última de tal autorización de comercialización), de un total de 81 nuevos medicamentos, que incluían 27 nuevos principios activos. Asimismo, la EMA emitió dos opiniones desfavorables y se produjeron 16 retiradas de solicitudes. Por grupos terapéuticos, el mayor número de medicamentos autorizados corresponde al tratamiento patologías cancerosas (17 nuevos medicamentos autorizados, incluyendo a 8 nuevos principios activos), infecciosas (14/4), cardiovasculares (9/1), reumáticas (8/2), metabólicas (8/1), hematológicas (6/4), hepáticas y gastroentéricas (4/1), respiratorias /alérgicas (4/1), neurológicas (4/1), endocrinas (2/1), inmunes (1/1), psiquiátricas (1/0), dermatológicas (1/1), vacunas (1/1) y agentes de diagnóstico por imagen (1/0).

Entre las principales innovaciones terapéuticas cabe citar al Coagadex®, factor X de coagulación para el control temporal del sangrado en pacientes con deficiencia hereditaria de factor X; Zalmoxis®, un medicamento de terapia avanzada a base de células T alogénicas modificadas genéticamente con un vector retroviral que codifica para una forma truncada del receptor del factor de crecimiento nervioso de baja afinidad humana (ΔLNGFR) y la timidina quinasa del virus del herpes simple I (HSV-TK Mut2); Galafold® (migalastat), que se une a las moléculas defectuosas del enzima α-galactosidasa A y restaura su actividad en pacientes con enfermedad de Fabry; Strivelis®, un medicamento de terapia génica consistente en una fracción celular autóloga enriquecida que contiene células CD34 + transducidas con vector retroviral que codifica para la secuencia de ADN de la adenosina desaminasa humana (ADA) procedente de células de células madre/progenitoras hematopoyéticas humanas (CD34 +), producido a partir de las células inmaduras de la médula ósea de los propios pacientes con el fin de mejorar su capacidad para combatir las infecciones; el Zavicefta®, una combinación de ceftazidima y avibactam, capaz de resistir la acción degradativa de múltiple betalactamasas en cuadros infecciosos provocados por diversas cepas bacterianas multirresistentes; el Olumiant®, baricitinib, que bloquea la acción de las cinasas tipo Janus (JAK), reduciendo la inflamación y otros síntomas de la artritis reumatoide.

Siete medicamentos recibieron de la EMA una recomendación de autorización de comercialización tras un procedimiento de evaluación acelerada. Este procedimiento de registro está reservado para los medicamentos que tienen el potencial para atender necesidades médicas aún no cubiertas; en concreto, permite una evaluación más rápida de los medicamentos sometidos a estudio por los comités científicos de la EMA (hasta un máximo de 150 días en lugar de un máximo de 210 días). Entre ellos cabe citar al Darzalex® (daratumumab; ver PAM 400) para pacientes con mieloma múltiple; Kisplyx® (lenvatinib) y Cabometryx® (cabozantinib), ambos para carcinoma renal avanzado; Empliciti® (elotuzumab) para mieloma múltiple; Lartruvo® (olaratumab) para pacientes con sarcomas de tejidos blandos; el Coagadex®, ya mencionado; Epclusa® (sofosbuvir/velpatavir) para hepatitis C crónica.

Ocho medicamentos recibieron una recomendación para una autorización condicional de comercialización, un procedimiento de registro cuyo objetivo es proporcionar a los pacientes un acceso temprano a nuevos medicamentos potencialmente útiles, permitiendo la aprobación temprana con carácter provisional de un medicamento sobre la base de datos clínicos menos completos de los que normalmente se requieren, siempre que el medicamento responda a una necesidad médica urgente no satisfecha. Estos medicamentos están sujetos a obligaciones posteriores a la autorización específicas para los titulares de tales medicamentos, debiendo incorporar en un plazo determinado datos completos sobre el medicamento.

Por último, durante 2016 se dictaminaron favorablemente un total de 59 extensiones de indicaciones; es decir, nuevas indicaciones terapéuticas para medicamentos previamente autorizados para otras indicaciones. Entre ellos cabe indicar a Truvada® (emtricitabina/tenofovir) para la profilaxis previa a la exposición, en combinación con prácticas sexuales más seguras, para reducir el riesgo de infección por el virus de la inmunodeficiencia humana tipo 1 (VIH-1) adquirida sexualmente en adultos de alto riesgo; Zontivity® (vorapaxar) para pacientes con enfermedad arterial periférica; Optivo® (nivolumab) para carcinoma avanzado de células renales y Gavyzaro® (obinutuzumab) para linfoma folicular.