La diabetes mellitus tipo 1 (DM1) es una enfermedad provocada por la destrucción de las células beta de los islotes de Langerhans del páncreas. Estas células son productoras de insulina, por lo que su destrucción provoca un tipo de diabetes que por lo general debuta en épocas tempranas de la vida (casi siempre antes de los 30 años) y requiere de la administración crónica de insulina con el objetivo de mantener la glucemia dentro de unos niveles determinados, similares a los de una persona sin diabetes. No obstante, el control de la glucemia en un paciente concreto puede ser complejo por la variabilidad en la ingesta de hidratos de carbono, con el consiguiente riesgo de eventos de hipo o hiperglucemias, e implica por norma general la administración por vía subcutánea de al menos una dosis diaria de insulina.
Aunque el control de la glucemia en pacientes con DM1 ha mejorado sustancialmente en las últimas décadas, y a pesar de que recientemente se habían estudiado en ensayos preclínicos estrategias innovadoras como el trasplante alogénico de islotes de Langerhans utilizando ratones humanizados1, hasta ahora se carecía de datos relativos a la eficacia de esta alternativa terapéutica en humanos.
Ahora, un grupo de investigadores chinos ha hecho públicos en la prestigiosa revista Cell los resultados de una paciente a la que se sometió a un trasplante autólogo, es decir, utilizando células de la propia paciente, que fueron reprogramadas para, primero, dotarlas de pluripotencialidad, y seguidamente, para hacerlas funcionar como las células productoras de insulina de los islotes de Langerhans. Tras aproximadamente dos meses y medio desde la administración en el músculo recto abdominal, la paciente comenzó a producir insulina de manera semejante a una persona sin diabetes, normalizando parámetros de control bioquímico, como la hemoglobina glicosilada (HbA1c), así como la glucemia, que un año después de la intervención se mantuvo en niveles normales sin necesidad de tratamiento.
Estos resultados, no obstante, deben considerarse preliminares al tratarse de un único caso. Además, en el momento de la intervención la paciente se encontraba en tratamiento con fármacos inmunosupresores debido a un trasplante hepático previo, por lo que por ahora se desconoce si este tratamiento pudo favorecer la eficacia del injerto. A la espera de que estos resultados se repliquen en un mayor número de pacientes, entre los desafíos pendientes se encontrarán el elevado coste asociado a este tipo de trasplantes y las dificultades técnicas para su implementación a nivel clínico. Pero, sin duda, se abre la puerta a una nueva ruta terapéutica de esperanzadores horizontes.
1 En esta misma sección de Panorama, se publicó en 2023 el artículo “El trasplante de islotes pancreáticos, posible tratamiento de la diabetes mellitus de tipo 1”, que puede consultarse en el número 463 de la revista.