Maralixibat en el síndrome de Alagille y la colestasis intrahepática familiar progresiva

Resumen

Maralixibat es un inhibidor potente y altamente selectivo del transportador ileal de ácidos biliares (IBAT, por sus siglas en inglés), que limita la reabsorción intestinal de los ácidos biliares interrumpiendo la circulación enterohepática e incrementando, por lo tanto, la excreción de los ácidos biliares en las heces y reduciendo los niveles séricos. Con base en este mecanismo, este medicamento, designado como huérfano, se ha autorizado para el tratamiento del prurito colestático en pacientes con síndrome de Alagille (SALG) a partir de 2 meses de edad y en la colestasis intrahepática familiar progresiva (CIFP) en pacientes a partir de 3 meses de edad.