Olipudasa alfa en déficit de esfingomielinasa ácida

Resumen

Olipudasa alfa es una nueva terapia de reemplazo enzimático que en pacientes con enfermedad de Niemann-Pick (ENP) actúa como suplemento de esfingomielinasa ácida, enzima que convierte la esfingomielina en ceramida. Su mecanismo de acción consiste, por tanto, en la degradación enzimática de esfingomielina, reduciendo así su acumulación en los órganos de pacientes con déficit de esfingomielinasa ácida, exceptuando el sistema nervioso central, pues la sustancia activa no atraviesa la barrera hematoencefálica. El medicamento, con designación huérfana, ha sido autorizado para el tratamiento de las manifestaciones no relacionadas con el sistema nervioso central (