Osilodrostat es un nuevo inhibidor potente y selectivo de la 11β-hidroxilasa (CYP11B1), enzima responsable de la etapa final de la biosíntesis de cortisol en la glándula suprarrenal, de modo que reduce los niveles de cortisol sanguíneos; además, inhibe la acción de la enzima 18-hidroxilasa (CYP11B2), reduciendo la síntesis –y los niveles– de aldosterona. El medicamento, designado como huérfano, ha sido autorizado para el tratamiento por vía oral (dos veces al día) del síndrome de Cushing endógeno (SCE) en adultos.
Su autorización se ha sustentado en los datos clínicos de un ensayo pivotal de fase 3 (N= 137), en el que, a la semana 34, al final de