Nuevos medicamentos huérfanos

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MAYO 2017 Panorama Actual Med. 2017; 41(403)

NUEVOS MEDICAMENTOS HUÉRFANOS

Los medicamentos huérfanos son aquellos que sirven para diagnosticar, prevenir o tratar enfermedades raras de carácter muy grave o con riesgo para la vida. En la Unión Europea, la calificación de enfermedad rara se aplica a todas aquellas que no afectan a más de 5 de cada 10.000 personas. La designación de un medicamento como huérfano no garantiza su uso en la condición designada y no implica necesariamente que el producto satisfaga los criterios de eficacia, seguridad y calidad necesarios para la concesión de la autorización de comercialización. Como para cualquier medicamento, estos criterios sólo pueden ser evaluados una vez que la solicitud de autorización de comercialización haya sido presentada.

MEDICAMENTOS HUÉRFANOS AUTORIZADOS EN LA UNIÓN EUROPEA (EMA) EN LOS ÚLTIMOS DOCE MESES
Medicamento®	PRINCIPIO ACTIVO	Laboratorio	Autorización	Indicación
Natpar	Hormona paratioridea	Shire	2017/04/24	Hipoparatiroidismo
Ledoga	Clormetina	Actelion	2017/03/03	Linfoma cutáneao de células T tipo micosis fungoide
Cystadrops	Mercaptamina	Orphan Europe	2017/01/19	Cistinosis (depósitos corneales)
Ocaliva	Obetcólico, ácido	Intercept	2016/12/12	Colangitis biliar primaria
SomaKit TOC	Edotreotida	Advanced Accelrator Applications	2016/12/08	Diagnóstico por imagen (PET)
Venclyxto	Venetoclax	AbbVie	2016/12/05	Leucemia linfocítica crónica
Ninlaro	Ixazomib	Takeda	2016/11/21	Mieloma múltiple
Lartruvo	Olaratumab	Eli Lilly	2016/11/09	Sarcoma de tejidos blandos
Onivyde	Irinotecan	Baxalta	2016/10/14	Adenocarcinoma metastásico de páncreas
Zalmoxis	Células T alogéncias modificadas géneticamente	MolMed	2016/08/18	Trasplante de células hepatopoyéticas pluripotentes haploindénticas
Galafold	Migalastat	Amicus	2016/05/26	Enfermedad de Fabry
Strimvelis	Fracción celular autóloga enriquecidad con CD34+	GlaxoSmitihKline	2016/05/26	Inmunodeficiencia severa combinada
Darzalex	Daratumumab	Janssen Cilag	2016/05/20	Mieloma múltiple
Alprolix	Eftrenonacog alfa	Swedish Orphan Biovitrum	2016/05/12	Hemofilia B
Uptravi	Selexipag	Actelion	2016/05/12	Hipertensión pulmonar
Idelvion	Albutrepenonacog alfa	CSL Behring	2016/05/11	Hemofilia B

Estadística de designación y autorización de medicamentos huérfanos en la Unión Europea
Año	Solici tudes remi tidas	Solici tudes eval uadas	Opiniones Positivas	(%)	Solici tudes Reti radas	(%)	Opiniones Negativas Finales	(%)	Desig nacion es	Fármacos Huérfanos autorizados	Designaciones huérfanas autorizadas1
2017	56	84	51	61%	36	41%	1	1%	53	3	3
2016	330	304	220	72%	82	27%	2	1%	209	14	14
2015	258	272	177	65%	94	35%	1	1%	190	14	21
2014	329	259	196	76%	62	24%	2	1%	187	15	16
2013	201	197	136	69%	60	30%	1	1%	136	7	8
2012	197	192	139	72%	52	27%	1	1%	148	10	12
2011	166	158	111	70%	45	29%	2	1%	107	5	5
2010	174	176	123	70%	51	29%	2	1%	128	4	4
2009	164	136	113	83%	23	17%	0	0%	106	9	9
2008	119	118	86	73%	31	26%	1	1%	73	6	7
2007	125	117	97	83%	19	16%	1	1%	98	13	13
2006	104	103	81	79%	20	19%	2	2%	80	9	11
2005	118	118	88	75%	30	25%	0	0%	88	4	4
2004	108	101	75	74%	22	22%	4	4%	73	6	6
2003	87	96	54	56%	37	40%	1	1%	55	5	5
2002	80	75	43	57%	32	42%	2	3%	49	4	4
2001	83	90	62	70%	26	29%	1	1%	64	3	3
2000	72	32	26	81%	3	10%	0	0,0%	14	0	0
TOTAL	2.771	2.627	1.878	71%	725	28%	24	1%	1.858	131	145

1 Indicaciones designadas que están incluidas en los medicamentos huérfanos autorizados.

PUBLICACIONES Y PÁGINAS WEB DE INTERÉS

A) Instituciones y redes españolas

instituto de salud carlos iii (Ministerio de Ciencia e Innovación):

– Instituto de Enfermedades Raras:

http://www.isciii.es/ISCIII/es/contenidos/fd-el-instituto/fd-organizacion/fd-estructura-directiva/fd-subdireccion-general-servicios-aplicados-formacion-investigacion/fd-centros-unidades/instituto-investigacion-enfermedades-raras.shtml

– CIBERER (Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras):

http://www.isciii.es/htdocs/centros/enfermedadesraras/enfermedadesraras_presentacion.jsp

Instituto de Mayores y Servicios Sociales (IMSERSO, Ministerio de Sanidad, Política Social e Igualdad):

http://www.imserso.es/imserso_01/index.htm

Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER)

www.enfermedades-raras.org

– Asociaciones de pacientes en España:

http://www.feder.org.es/asociaciones_listado.php

B) Instituciones y redes europeas

Agencia Europea de Medicamentos (EMA; Europea Medicines Agency). Apartado de Medicamentos
Huérfanos (Inglés):

http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/special_topics/general/general_content_000034.jsp&murl=menus/special_topics/special_topics.jsp&mid=WC0b01ac058002d4eb&jsenabled=true)

Comisión Europea: web oficial de la Comisión Europea sobre enfermedades raras y medicamentos
huérfanos (español).

http://ec.europa.eu/health/rare_diseases/policy/index_es.htm

Orphanet: Portal de información oficial de la Unión Europea sobre enfermedades raras y medicamentos huérfanos (español).

http://www.orpha.net/consor/cgi-bin/index.php?lng=ES

Eurordis: Federación Europea de Asociaciones de Pacientes con Enfermedades Raras (español).

http://www.eurordis.org/es

C) Otras instituciones y redes internacionales

Food & Drug Administration (FDA, Estados Unidos). Apartado de Medicamentos Huérfanos (inglés):

http://www.fda.gov/ForIndustry/DevelopingProductsforRareDiseasesConditions/default.htm

Pharmaceuticals & Medical Devices Agency. Agencia de Medicamentos y Dispositivos Médicos, de Japón (inglés):

http://www.pmda.go.jp/english/index.html

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