El descubrimiento en 1953 de la estructura en doble hélice del ADN abrió el camino hacia el desarrollo de la biotecnología. Uno de los primeros pasos en este camino se dio con la utilización de las enzimas de restricción para aislar y clonar genes concretos, permitiendo la identificación de regiones específicas del genoma asociadas a la presencia de una determinada enfermedad.
Estos avances constituyeron la base conceptual que dio cabida, varias décadas después, al desarrollo de medicamentos capaces de transferir con objetivos terapéuticos material genético nuevo a un individuo, un tipo de terapia avanzada conocida como terapia génica. De acuerdo a su